翎课堂 | 干细胞疗法：引领神经系统疾病治疗的新纪元

干细胞是一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞，一般可分为成体干细胞、人胚干细胞和诱导多能干细胞等不同类型，每种类型干细胞的来源和特点有所不同。

干细胞作用机制复杂多样，包括替代与修复受损或死亡的细胞、激活休眠或处于抑制状态的细胞、旁分泌作用、免疫调控以及促进细胞间信号转导等多个方面。这些机制共同发挥着治疗作用，为多种疾病的治疗提供了新的可能。

为更好地规范和指导干细胞产品的研发，各国监管机构也相继发布了多项政策和技术指导原则，虽有差异，但都强调了“安全性”和“有效性”评估。在中国，干细胞产品实行双轨制监管，由国家卫健委和药监部门分别负责备案制和注册制。目前，通过备案的机构已达140多家，备案项目涉及多个系统疾病和适应症。2023年6月所发布的《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》，为干细胞药物临床试验的设计提供了重要指导。

纵观临床试验现状，截至2024年9月，国内干细胞临床试验项目已超过百项，主要类型为间充质干细胞，以脐带来源占比最高。虽暂无产品获批上市，但已有多项试验进入三期阶段；我们也看到针对膝骨关节炎、移植物抗宿主病等疾病的治疗展现出潜力，适应症涵盖关节炎、呼吸窘迫综合征、肺纤维化等多个领域。从全球市场来看，目前已有14款干细胞产品在韩国、日本、欧盟等国家上市。

神经系统疾病分为神经退行性疾病（阿尔兹海默症、帕金森、亨廷顿舞蹈症、肌萎缩侧索硬化）和神经损伤性疾病（脑创伤、脑出血、脊髓损伤、多发性硬化）。干细胞在神经系统疾病治疗中，通过细胞的替代、分泌、免疫调节及内源性修复等多种机制，直接分化为神经细胞以修复组织，或通过旁分泌作用促进神经再生、血管再生，抑制炎症反应，从而改善神经系统功能。尽管干细胞治疗面临递送方式、细胞类型及给药剂量选择等方面的挑战，但已有临床研究证实其有效性和安全性，为神经系统疾病患者带来了新希望。

从适应症维度来说，因为干细胞作用机制复杂，涉及多种因素共同作用，所以在选择适应症时，应从产品特点出发，考虑它的免疫调节、修复作用等特性，并与疾病的发病机制相呼应。通过科学有效的验证，确认干细胞在特定适应症上的安全性和疗效。目前，许多企业选择通过IIT研究以初步了解干细胞的安全性和有效性，再进一步确认适应症，这种方式相对行之有效。未来，随着研究的深入和技术的改进，干细胞治疗有望在神经系统疾病领域取得更多突破。

总结来说，我们看到从阿尔茨海默病、帕金森病到脊髓损伤等，干细胞治疗正逐步展现出其独特的再生和修复能力，为患者带来新的治疗希望。未来，随着个性化医疗和精准医疗的兴起，干细胞治疗将更加符合患者的个性化需求，为更多难治性疾病提供有效的治疗方法，我们也期待干细胞的持续应用，为患者带来更多的可能。