“聊聊PV的这些事儿” | AI赋能药物警戒：中美欧监管风向标深度解读

现如今，我们正处于一个人工智能（AI）大爆发的时代，在如此浪潮之下，AI正以前所未有的速度重塑着各行各业，其在药物警戒领域的应用也正逐渐从理论走向实践。然而，技术的快速发展也带来了相应的监管挑战，各国纷纷出台了AI在药物全生命周期管理中的相关法规及指南。本文将从药物警戒的视角出发，结合美国食品药品监督管理局（FDA）、欧洲药品管理局（EMA）及中国国家药品监督管理局（NMPA）的最新相关文件，深度解读全球药物警戒领域AI应用的监管趋势与核心要求。

中国NMPA：

聚焦应用场景，推动技术落地与规范并行

2024年06月，NMPA印发了《药品监管人工智能典型应用场景清单》，为企业推动AI技术应用及落地指明了方向。该文件将药物警戒列为了具有引领示范性的、有发展潜力的、针对工作痛点的、需求较为迫切的AI应用场景。

NMPA鼓励企业利用AI技术进行不良事件的报告和评估工作，以提高药物安全监测的效率。AI技术可以从海量的个例安全性报告（ICSR）中快速提取关键信息，实现数据的结构化处理，并自动排除重复报告，最终基于信息质量自动分级，筛选出真正具备评估价值的报告，提升评估效率和质量。除此以外，国家局同时鼓励各单位进一步研究探索其他AI应用场景并进行反馈，逐步扩充清单内容。

在发布清单的通知中，NMPA强调了使用AI技术的风险问题，要求各单位选择适当的应用部署方案，合理设置系统和数据访问权限，避免数据泄露和滥用风险。

在中国，尽管药品监管部门暂未针对药物警戒领域的AI应用出台独立指南，但从整体监管趋势来看，监管部门对AI技术在药品研发及上市后全链条的应用方面持积极且审慎态度，有关AI应用规范化的讨论和会议也在同步积极地推进。

2024年12月，上海市药品和医疗器械不良反应监测中心牵头召开《应用大语言模型自动提取个例安全性报告信息实现结构化数据处理》团体标准评审会，也会在不久的将来发布相关标准，为行业内AI应用规范化添砖加瓦。

美国FDA:

从展望应用前景到细化评估框架

FDA在2023年05月发布了一份讨论文件《Using Artificial Intelligence and Machine Learning in Development of Drug and Biological Products》，探讨AI/机器学习（ML）在药物开发中的应用，其中以独立章节强调了AI在上市后药物安全监测中的潜力，着重指出了AI/ML在ICSR的处理，评估及递交三方面的应用前景。在此份文件的基础上，FDA于2024年设立了新兴药物安全技术会议（EDSTM），鼓励行业内各方在药物安全领域实施AI及其他新兴技术时向FDA提出问题或进行分享，促进相互学习、分享与合作，进一步推进了AI等新兴技术在药物警戒领域内的应用和探索。

2025年01月，FDA发布了《Considerations for the Use of Artificial Intelligence to Support Regulatory Decision-Making for Drug and Biological Products》，这是全球首个针对医药领域内AI应用的指南草案，其中包含了一份基于风险的可信度评估框架，可以用于评估AI模型在特定使用背景下的可信度。该框架涵盖了从问题定义、使用场景界定、模型风险评估，到模型可信度计划制定、执行、结果记录，再到模型适用性判定的全流程。尽管这是一份非强制性指南，此份草案仍为企业应用AI技术提供了清晰的评估路径，有助于确保技术的安全性和可靠性。

以药物警戒场景为例，在运用AI模型前，企业应清晰定义所需要解决的具体问题，比如是用于报告处理，监测特定药物的不良反应模式，还是预测不良事件的发生概率等。随后，要明确模型的具体使用场景，是仅用于相对独立的工作环节（如报告处理），还是贯穿整个安全性管理的全流程。在此之后，便来到了对模型的风险评估环节，模型影响（模型输出对决策的贡献程度）和决策后果（错误决策的严重性）共同决定了模型风险等级，进而决定了后续可信度评估活动的严格程度。

FDA还特别强调了AI模型的全生命周期维护。在药物警戒领域，随着安全性数据的不断涌入，模型性能可能会发生变化，企业需持续监控模型表现，必要时进行调整，可将这些变更纳入质量管理体系，确保模型始终处于受控状态。

欧盟EMA: 

明确战略规划，强调主体责任

EMA与欧洲药品机构负责人组织（HMA）于2023年11月联合发布了《Multi-annual AI workplan 2023-2028》，这是一份将AI技术应用于药物生命周期各个环节的工作计划，为解决在AI所带来的机遇之下，对诸如数据隐私、模型透明度和伦理问题等相关挑战提供了战略规划。在该计划中，EMA多次以药物警戒领域内的AI应用进行举例，并计划对相关应用发布指南、政策及产品支持。

2024年09月，EMA发布了《Reflection paper on the use of Artificial Intelligence (AI) in the medicinal product lifecycle》。在这份思考性文件中，EMA也同样明确了AI在药物警戒领域的潜力，提出了AI在上市后不良事件报告管理及信号监测方面的运用前景。除此以外，EMA着重强调了AI/ML在药物警戒领域内应采取诸如增量学习等更灵活的方式进行开发和部署，以持续对模型进行优化，动态适应新数据。EMA同时对上市许可持有人（MAH）提出了要求，指明其需要承担验证、监测并记录模型性能；将AI/ML操作纳入药物警戒系统；降低所有算法与模型的使用风险的三大责任。EMA还提出了AI应用的风险管理原则，要求开发者和使用者确保AI系统的透明性和可解释性，强调AI应用需遵循欧盟既定的伦理准则和法律框架。

尽管中美欧三方发布的法规及指南在侧重点上有所不同，但都高度重视AI技术在药物警戒领域的应用，并针对具体场景进行了举例（如ICSR、信号监测等）。这无疑将为AI技术在药物警戒领域的发展带来积极影响，而各国也在逐步有序地完善和优化相关法规，为未来的AI技术全面应用提供支持。

从风险导向而言，中美欧三方都将风险评估作为AI应用的核心考量，高度关注AI技术可能带来的不确定性风险，力求通过科学合理的评估手段，将风险控制在可接受范围内。AI模型的透明性和可解释性也是监管机构关注的重点，在高风险场景下（如药物警戒中的不良事件评估），模型的决策过程需要清晰可追溯。持续的风险管理也同时在FDA和EMA的法规中被提及，企业需要建立风险评估机制，定期监测AI模型的性能，并根据需要进行调整。

隐私保护和数据质量更是AI应用中的重中之重，基于医药行业的特殊性，企业需要确保所有个人数据的处理符合相关法律法规。与此同时，AI模型的训练和应用则需要高质量、无偏见的数据支持。

展望：AI赋能药物警戒的未来

从中美欧三方的指导文件来看，AI在药物警戒领域的应用前景广阔，但也面临着诸多挑战。一方面，随着技术的不断进步和政策的逐步完善，AI有望在不良事件管理、风险预警、信号监测等方面发挥更大作用，提升药物警戒的效率和精准度，更好地保障公众用药安全。另一方面，如何平衡技术创新与风险管控、如何确保AI决策的透明性和可解释性、如何在全球化背景下实现不同监管体系的协调兼容等问题，仍需各方共同努力探索解决。

对于企业而言，我们应密切关注各国政策动态，提前布局，确保自身AI应用符合监管要求。同时，要加强与监管机构的沟通协作，积极参与政策制定和技术标准的讨论，共同推动AI在药物警戒领域的健康发展。

在AI与药物警戒逐步融合的时代，我们有理由相信，通过各方的共同努力，AI技术将为药物警戒带来革命性变革，开启一个更加智能、高效、安全的药物监管新时代。

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